프랑스에서 유전자 치료 시험 중인 아동들 중 두 번째로 백혈병 증상이 발견되었다는 발표에 의해 지난 1월 14일 27건의 미국의 유전자 치료 시험이 중지되었다. 문제가 된 유전자치료는 일명 '버블보이'병이라 불리우는 희귀한 중증면역결핍증(X-SCID)을 치료하기 위한 시험이었다. 남성에게만 있는 이 병은 면역기능에 결함이 있는 유전자로 인해 면역기능을 잃게되어 환자는 적합한 골수 이식이 없이는 밀봉된 무균 상태에서만 살 수 있다.

유전자 치료는 바이러스를 사용하여 정상적인 유전자를 환자의 세포에 전달하여 결함이 있는 유전자를 수정하는 것이다. 이 치료의 초기 결과는 유전자 치료의 첫 번째 성공사례로 인정되었었다.그러나 이 시험은 2002년 10월 프랑스에서 유전자 치료중인 한 소년에게서 백혈병 증세가 발견됨으로 인해 중지되었다. 동시에 미국에서도 세 건의 유사한 유전자 치료가 중지되었다. 영국의 경우는 이 첫 백혈병 증상의 발견으로 유사한 시험이 중지되지는 않았다.

프랑스에서 같은 유전자 치료를 받은 일곱 명의 아동들 중 이번의 두 번째 백혈병증세의 발견으로 인해 미국 식품의약청은 예방적 조처로서 같은 종류의 바이러스를 치료용 유전자의 전달에 사용하는 다른 시험들도 중단시켰다. 미국과 영국의 경우 아직 백혈병증세를 보이는 유전자 치료경우는 없으며 영국의 유전자 치료 자문위원회는 영국은 진행중인 치료를 중단하지는 않으나 프랑스의 시험에의 증거가 조사될 때까지 새로운 치료를 시작하지는 않겠다고 하였다.

백혈병 증세를 보인 두 소년은 현재 화학치료를 받고 있다. 백혈병 증세는 환자에 게 주입된 유전자가 염색체의 목표했던 특정 위치에 삽입되지 못한데서 생긴 것으로 추정되고 있다. 얼마 전 이 문제와 관련한 미국 국립보건원의 긴급 모임에 있었던 유전자 치료 전문가들은 이번의 백혈병증세는 SCID 유전자 치료에만 특유한 것일 수 있다고 하였다. 그러나 이번 사태는 유전자 치료가 성공적으로 수행되기 위해서는 아직 넘아야 할 장벽이 많다는 것을 보여주고 있다.

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http://www.newscientist.com/news/news.jsp?id=ns99993271

http://www.guardian.co.uk/genes/article/0,2763,875593,00.html

번역정리: 정관혜 번역활동가